Cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học Exicure Inc (NASDAQ:XCUR) đã ghi nhận mức tăng đáng kể 25% sau khi công ty thông báo về việc hoàn thành lần thăm khám cuối cùng của bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 của GPC-100. Thuốc này được nghiên cứu để điều trị cho bệnh nhân đa u tủy đang trải qua quá trình cấy ghép tế bào gốc. Dự kiến, công ty sẽ công bố kết quả sơ bộ từ nghiên cứu này trong quý 4 năm 2025.

Thử nghiệm đang tập trung đánh giá khả năng của GPC-100, một phân tử nhỏ đối kháng CXCR4, trong việc cải thiện quá trình huy động tế bào gốc tạo máu từ tủy xương vào máu ngoại vi. Mục đích là để thu thập và sử dụng trong các thủ thuật cấy ghép tế bào gốc tự thân một cách hiệu quả hơn. Dữ liệu mới trình bày tại ASH 2024 cho thấy GPC-100 có tiềm năng tạo ra sự khác biệt so với các phương pháp điều trị hiện tại về tốc độ huy động tế bào gốc.

Một trong những lợi thế của GPC-100 là thời gian điều trị ngắn. Thuốc chỉ cần được sử dụng 45 phút trước khi thu thập tế bào gốc, điều này mang lại lợi thế về mặt hậu cần so với các phương pháp huy động truyền thống. Ông Muthalagu Ramanathan, Giám đốc Chương trình Đa u tủy tại U Mass Memorial Health, nhấn mạnh lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân. Ông lưu ý rằng các phương pháp huy động truyền thống thường yêu cầu bệnh nhân phải tiêm thuốc vào đêm trước khi thực hiện thủ thuật, làm tăng thêm thách thức về mặt hậu cần.

Bên cạnh việc điều trị đa u tủy, Exicure đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu Giai đoạn 1 ở bệnh nhân bệnh bạch cầu cấp dòng tủy. Đồng thời, công ty cũng đang khám phá các cơ hội hợp tác tiềm năng nhằm tận dụng khả năng của GPC-100 trong các ứng dụng liệu pháp tế bào và gen.

Sự tăng vọt của cổ phiếu XCUR gần đây có thể làm nhiều nhà đầu tư quan tâm đến tiềm năng của công ty. Tuy nhiên, việc đầu tư vào cổ phiếu luôn tiềm ẩn rủi ro và cần được cân nhắc kỹ lưỡng. Các nhà đầu tư nên dựa vào các phương pháp đầu tư đã được chứng minh và không để sự hưng phấn hay cảnh giác thái quá chi phối quyết định sáng suốt của mình.

Bệnh đa xơ cứng (MS) là một tình trạng mãn tính ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương, và một trong những triệu chứng phổ biến nhất là co cứng cơ. Tình trạng này khiến cơ bắp trở nên cứng và chống lại việc bị kéo giãn, dẫn đến đau đớn, suy giảm chức năng, và giảm khả năng vận động, từ đó ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Hiện tại, vẫn chưa có phương pháp chữa trị thực sự cho tình trạng co cứng cơ ở bệnh nhân MS, nhưng các bác sĩ thường sử dụng các phương pháp điều trị khác nhau dựa trên nhu cầu cụ thể của từng bệnh nhân, bao gồm cả thuốc uống và tiêm.

Viện Thần kinh học Gardner của Đại học Cincinnati đang là địa điểm thử nghiệm cho một nghiên cứu lâm sàng mới, nhằm kiểm tra một loại thuốc uống có khả năng tăng cường các phân tử tự nhiên trong cơ thể để giúp cơ bắp thư giãn. Loại thuốc này hoạt động bằng cách ức chế hai enzyme, bao gồm monoacylglycerol lipase (MAGL) và fatty acid amide hydrolase (FAAH), những enzyme này có vai trò trong việc phân hủy các endocannabinoids – các phân tử tự nhiên giúp cơ thể điều chỉnh các chức năng khác nhau, bao gồm cả việc thư giãn cơ bắp. Mục tiêu của nghiên cứu này là đánh giá hiệu quả của loại thuốc thử nghiệm trong việc điều trị co cứng cơ ở bệnh nhân MS.

TS. Shahla Hosseini, giáo sư adjunct của Y học Vật lý và Phục hồi chức năng tại Bộ môn Thần kinh học và Y học Phục hồi chức năng của Đại học Cincinnati, cho biết: “Hiện tại, các bác sĩ điều trị co cứng cơ có số lượng thuốc hạn chế để lựa chọn. Trong 20 đến 30 năm qua, chúng tôi chưa thấy sự phát triển của các loại thuốc uống hiệu quả mới để điều trị co cứng cơ tại Hoa Kỳ.” Điều này làm nổi bật nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị mới và hiệu quả cho tình trạng này.

Cơ thể con người tự nhiên sản xuất các phân tử gọi là endocannabinoids, có vai trò quan trọng trong việc giúp cơ bắp thư giãn và điều chỉnh các chức năng khác như tâm trạng, đau đớn, và giấc ngủ. Nghiên cứu lâm sàng sắp tới sẽ tuyển dụng khoảng 200 người mắc bệnh MS tại nhiều địa điểm khác nhau. Những người tham gia sẽ được ngẫu nhiên sử dụng một trong ba liều thuốc thử nghiệm hoặc giả dược hàng ngày trong sáu tuần. Sau đó, một giai đoạn tùy chọn bổ sung sáu tuần sẽ so sánh tác động của ba liều thuốc khác nhau đối với việc điều trị co cứng cơ.

Nếu loại thuốc thử nghiệm này chứng minh được hiệu quả trong nghiên cứu này đối với những người tham gia mắc bệnh MS, nó có thể mở ra tiềm năng sử dụng rộng rãi hơn như một công cụ điều trị khác cho các bác sĩ lâm sàng. Ngoài các phương pháp điều trị hiện tại như kéo giãn, yoga, tiêm toxin botulinum, và liệu pháp vật lý và nghề nghiệp, loại thuốc này có thể cung cấp một lựa chọn mới và hiệu quả cho bệnh nhân MS đang phải đối mặt với tình trạng co cứng cơ.